展望 2018，我想花一点时间来回顾 FDA 在医药和公众健康方面进展顺利的一年——从2017年上市的突破性医药产品到促进竞争的创纪录的仿制药批准数量，再到 FDA 不断推动促进*和有效的产品创新和保证美国公众免遭与食物相关疾病威胁的政策的努力。

今日，新的医学突破正在深刻地改变我们如何看待和治疗疾病的方式，这在几年前似乎是不可思议的。在现代医学环境中，FDA 正在评估其政策的各个方面，以确保我们在促进对有效治疗人类和动物疾病具有潜在可能性的有益创新并改善公众健康的同时保护消费者。

创新产品创纪录的一年

随着对疾病的科学认识不断提高，医学实践也越来越符合患者的个性化需求，我们也正在现代化我们在整个研发过程中如何与创新者合作，以使用*好的科学技术更有效地为患者提供产品。

例如，FDA *近协调批准了一款新型诊断器械，该器械能够在医疗*和医疗补助服务中心（CMS）提出的测试覆盖范围内（从而促进对这一创新产品的早期获取），在单一测试中检测出数百个基因突变。

此外，在快速发展的个体化医疗领域，FDA 推出了新的指南草案，提出更好的方法来研发解决经常引发或导致疾病的潜在分子改变（例如，基因突变）的治疗方法。这包括仅存在于一小部分患者中的罕见分子改变。指南提出了一种方法，让药品研发者在合理的科学证据表明药物可以在这些基因组结果的患者中有效的基础之上，通过识别罕见基因突变，将患者纳入临床试验进行靶向治疗。新指南讨论了证明特定疾病内各分子亚型有效性所需的证据。该框架工作可能引导对于可能从中受益的患者的靶向治疗药物的更一致的研发和批准。

去年 8 月，随着美国首例基因治疗产品的批准，我们还看到以全新方式治疗疾病的实践的到来。之后我们又批准了两个基因治疗药品。像这样的创新正在为严重疾病的治疗创造一个转折点。这一技术在治愈顽固性和遗传性疾病方面还有更大潜力。【美国 FDA 批准首例基因治疗药物 - CAR-T 疗法 2017/08/31】【FDA 批准首例针对罕见遗传性失明的基因治疗药物 2017/12/20】

2017 年，在创新方面也出现了一些类似的历史性里程碑。这一集体性进步反映了科学方面的根本改变，使我们能够用新平台打击更多疾病。由于能够更好地将药物靶向到潜在的疾病机制，我们愈加能够在研发过程的早期识别患者获益。同时，在许多情况下，这些相同的工具也使我们能够更早、更有效地解决*性问题。

部分程度上由于这些进步，FDA 在 2017 年批准了创现代记录数量（56）的新药和生物制品。在去年的 56 个新药批准中，46 个是由药品审评与研究中心（CDER）批准的新分子实体 — 其中 28 个新药的批准使用了一个或多个 FDA 加快审评项目。这 56 个新药品批准中有 10 个是由生物制品审评与研究中心（CBER）批准的生物治疗产品。有孤儿药适应症获批的药品数量也创下纪录。与此同时，我们消灭了未决孤儿药认定请求的全部积压。我们在 2017 年还数次打破了单月*高仿制药批准数量的记录，仿制药批准年度总数创 FDA 历史*高（1,027 件）。我们相信，如果照目前的趋势持续下去，我们将在 2018 年超过这一仿制药批准记录。

我们以科学为基础、以患者为中心的监管方式也延伸到医疗器械中，我们专注于产品研发的生命周期方法。这使我们能够在简化临床研发方案的同时不会影响我们依赖严格证据的承诺。通过认真考虑何时可以通过上市后研究而不是上市前研究更好地收集临床数据，患者获得一些突破性器械所需的等待时间更短，而又不会使 FDA 证明器械*性和有效性合理保障的金标准做出让步。

我们承诺对于生成关键器械批准信息采用“*小负担标准”，这在《21 世纪医药法案》的条款中得以强化和推进。该政策方法是我们努力帮助创新者生成可以尽可能高效地支持上市批准的高质量证据的一个标志。我们对这些原则的接受在患者对于医疗器械的获取方面取得了显著进步。2017 年，FDA 批准了创纪录数量的新器械（95）。这是 2009 年获得上市批准的新器械数量的四倍多。

现代化 FDA 监管计划

这些新进步也带来了新挑战。在 FDA，我们正面临着对监管诸如基因治疗、靶向药物、基于细胞的再生医学和数字化医疗等科学高度新型领域的需求；在这些领域我们传统的产品监管方法可能不太适合。为迎接这些新挑战，我们正在重新审视如何使我们习惯的监管方法做出适应。我们需要在作为我们产品审评程序的一部分持续保护消费者的同时，确保我们允许有益新技术的进步。

为促进这些努力，我们推出了一个新的政策框架，允许某些诊断测试由获得官方认可的第三方审查。这一新框架将减轻测试开发者的负担，并简化这些类型的创新产品的监管评估。这种方法更容易适应这些技术的高度迭代性，测试通常需要常规修改以提高其准确度和临床效用。

去年夏天，我们还启动了一个试点项目，探索监管数字化医疗器械的新方式，从而使这些快速发展的技术能够同样经历迅速的产品演变，这是医疗移动应用程序等软件工具的标志，与此同时，FDA 保留确保可靠地生产出这些数字化医疗工具的能力。我们通过一系列指南来跟进这些行动，指南阐明了我们打算如何以一种鼓励创新的方式监管某些数字化医疗技术。

更广泛地讲，我们为低至中等风险的医疗器械制造商提供了更多澄清，这将对于不会显著影响器械*性或有效性的微小修改，减少不必要的提交。从而，患者将更快地从升级产品中受益。

为了使我们的政策与我们需要审查的新技术的独特属性正确匹配，我们在其它项目中采取的新举措也显而易见；从我们的再生医学综合性政策（旨在激励这些潜在变革性产品*和有效的创新）到我们对 3D 打印医疗器械制造商的指南草案。【FDA 宣布综合性再生医学政策框架 2017/11/18】【FDA 发布更新指南引领 3D 打印医药产品新时代 2017/12/06】

我们知道，从我们现代化监管方式所带来的公众健康获益并不局限于上市前审评过程。如果我们对上市后监督有信心，在上市后工具和政策方面的进步能够以更*的产品、更好的信息来指导医疗决策以及更多的机会更高效的将产品推向市场的形式对患者产生重大影响。这就是为什么我们总是在寻找改革和改善这种监督的方法，并推进我们与患者和医疗服务提供者分享这些信息的方式。

例如，去年秋天，我们启动了一个新的可搜索数据库，以更好地告知患者和医疗保健专业人员有关药品和生物制品所报告的不良事件。我们将尽快采取其它措施来改善我们与患者和医疗服务提供者分享重要临床信息的方式。这些目标还包括加大潜在高风险产品的上市后监督力度，以及就我们发现的潜在问题提前警示消费者等新努力。举例来说，我们已采取果断行动保护公众免受无良诊所提供的高风险干细胞产品的伤害。我们将在 2018 年采取继续开展类似行动。

2017 年，我们还采取新举措，警告那些虚假宣称其未经批准的产品可以治疗或治愈危及生命疾病的公司；我们推出了一份新的指南草案，介绍了 FDA 基于产品可能给消费者带来的风险监管顺势疗法产品的方法；我们采取措施提醒公众注意其它未经证实和未经检测的产品的危险，如某些健身产品、受污染的膳食补充剂和 Kratom。除此之外，我们还采取新举措帮助患者更快地获得所需配药药品，同时保护公众免受劣质配药药品的伤害。2018 年将会有额外的执法措施。我们将继续推动使 FDA 能够使用真实世界数据更好地指导监管决策的工作。

促进药品竞争

许多人认为 FDA 在药品定价方面没有任何作用，但我不同意。虽然我们没有权力来监管价格，但我们有权利和责任确保 FDA 的政策不会阻碍竞争，这*终会抑制价格上涨并保证患者对药品的获取。

我们作为成本划算、高品质仿制药产品守门人的职责，是促进人用药和动物药竞争的基础部分。我们正在推进 FDA 可以帮助患者获得更多可负担得起的药品的新方法。我们分享了于 2017 年 6 月启动的药品竞争行动计划中所采取的一些步骤 — 从仿制药申请审评优先级划分【FDA 将更多仿制药列入优先审评并提供缺少竞争的仿制药清单 2017/06/28】，到阻止品牌药企业寻找拖延仿制药进入市场的系统漏洞【FDA 采取基础步骤改善仿制药企业对品牌药样品的获取 2017/11/09】，到在仿制药审评积压方面取得实质性进展，再到确保低成本药品能够到达患者手中，从而使患者可以从这些药品的有效性和更实惠的价格中受益。

打击成瘾的新举措

我曾多次提到我作为局长的*高工作重点是处理国家面临的成瘾危机，主要是尼古丁和阿片类药物。2017 年，我们宣布了如何应对这些危机的新计划。七月份，我们宣布了一项综合性计划【FDA 宣布烟草和尼古丁的全面监管计划 2017/08/06】，建议将可燃香烟中的尼古丁降低至*低或非成瘾水平。同时，我们采取了新举措开发创新性递送系统，对于那些仍想要达到令人满意的尼古丁水平的成年人来说，这种系统可能比香烟具有更低的有害性。作为该计划的一部分，我们组建了一个新的尼古丁指导委员会。委员会负责现代化 FDA 研发和监管尼古丁替